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Alector Therapeutics和GSK联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予他们共同研发的抗体疗法latozinemab突破性疗法的认定。这种首创的人类单克隆抗体，主要顺利获得抑制sortilin受体蛋白来提高颗粒蛋白前体（PGRN）的浓度，用于治疗因GRN基因突变导致的额颞叶痴呆（FTD）。
取得这一认定的依据是INFRONT-2的2期临床试验结果，该试验表明latozinemab能够将患者的PGRN水平恢复到与健康人相仿的程度。此外，初步评估还发现，与历史数据相比，latozinemab可能有助于减缓疾病的开展速度。
Latozinemab（商品名AL001）是一种专门针对PGRN的单克隆抗体，PGRN作为大脑免疫反应的关键调节因子，与多种神经退行性疾病相关，包括FTD、阿尔茨海默病和帕金森病。该药物的作用机制是抑制sortilin受体，这是一种促进PGRN降解的受体，目的是提升PGRN水平。它已经取得了FDA的孤儿药资格、快速通道资格以及最新的突破性疗法认定。GSK与Alector在2021年建立了合作关系，共同推进该抗体疗法的研发。
额颞叶痴呆（FTD）是一种罕见的神经退行性疾病，是导致年轻人痴呆的主要原因之一。FTD存在多种遗传形式，其中5%至10%的病例与GRN基因突变有关。患者通常在40至50岁之间出现症状，包括行为变化、判断力下降和语言能力减退。现在，针对FTD的治疗尚未有FDA批准的疗法。
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