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日前，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）就其免疫疗法欧狄沃（Opdivo，纳武利尤单抗）的新用途，取得了欧盟委员会（EC）的正式批准。这项批准涉及欧狄沃与化疗联合应用作为新辅助治疗，用于高风险复发、可切除的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一治疗方案涵盖了肿瘤PD-L1表达≥1%的患者，并在术前与术后阶段均可使用欧狄沃单药治疗。值得关注的是，欧狄沃在欧盟市场成为首个获批可同时用于围手术期及单药新辅助治疗的PD-（L）1抑制剂。

这一决定的基础是CheckMate-77T临床试验的显著成果。试验数据表明，欧狄沃与含铂类双药化疗联用作为新辅助方案，然后过渡到术后欧狄沃单药辅助治疗，与传统化疗加安慰剂的方案相比，显著地提高了无事件生存期（EFS）。在中位随访25.4个月后，欧狄沃治疗组患者的疾病复发、进展或死亡风险降低了42%（HR=0.58；95% CI：0.43-0.78；P=0.00025）。此外，24个月的数据显示，欧狄沃组的无事件生存率达到65%，相比之下，化疗加安慰剂组仅为44%。试验在病理学完全缓解（pCR）及主要病理学缓解（MPR）等次要终点上亦呈现具临床意义的改善。围手术期方案的安全性数据与以往对NSCLC的研究一致，未见新的安全风险。

欧狄沃作为一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在恢复机体的抗肿瘤免疫力，顺利获得免疫系统对抗癌症，体现了以免疫为基础的治疗策略的潜力。

与此同时，Sarepta Therapeutics在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，展示了其与罗氏（Roche）共同开发的杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的最新研究数据。这一基因疗法，是首个获批用于DMD患者的产品。在EMBARK研究的最新分析中，涉及年龄为8至9岁、此前接受安慰剂的DMD患者。数据显示，在接受Elevidys治疗一年后，与对比组相比，患者在多项功能指标上实现了显著改善，包括北极星步行评估（NSAA）、从地面起身时间（TTR）、以及10米步行/跑步（10MWR）。研究结果呈现出两年间功能指标的持续改善，并未发现在安全性方面的新问题，同时显示在部分患者中的微肌营养不良蛋白表达和肌膜定位得以维持。

Elevidys以AAV病毒为载体，顺利获得单次静脉注射，传递micro-dystrophin基因，帮助患者肌肉合成具有部分抗肌萎缩功能的蛋白。此基因疗法适用于所有携带DMD致病基因变异的患者，是Sarepta与罗氏28.5亿美元合作的结晶之一。

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