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5月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网发布信息显示，和誉医药申报的ABSK-011胶囊被提议纳入突破性治疗品种，其主要适用于经免疫检查点抑制剂（ICI）及多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗后，成纤维细胞生长因子19（FGF19）过表达的晚期肝细胞癌（HCC）。根据公开信息，这一候选药物是和誉医药研发的小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）。

肝细胞癌作为主要的肝癌类型，约占原发性肝癌的85%至90%。这一癌症恶性程度高，其中约30%的病例中FGFR4异常高表达，且预后较差，现在的治疗方法难以给予长期的生存获益。在免疫检查点抑制剂治疗后病情进展的肝细胞癌患者中，尚无获批的标准疗法，而FGF19/FGFR4通路或成为新的治疗靶点。

依帕戈替尼是一种高活性、高选择性的FGFR4抑制剂，已取得美国FDA的孤儿药资格认证，用于治疗肝细胞癌。在2024年9月的欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，和誉医药发布了该药在1期临床试验中的最新数据。数据显示，在40例FGF19高表达的晚期肝细胞癌患者中，接受依帕戈替尼治疗的38例可评估患者中，客观应答率达到36.8%，疾病控制率达到78.9%。对于经过ICIs和mTKIs治疗的患者，客观应答率达到44.8%，最长缓解持续时间为16.4个月，中位持续应答时间为7.4个月，疾病控制率为79.3%，中位无进展生存期为5.5个月。研究人员认为依帕戈替尼作为单一药物在安全性和抗肿瘤活性上表现优异。

2024年12月，和誉医药宣布依帕戈替尼已获CDE批准召开针对肝细胞癌的注册性临床研究。该研究旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC相比，在经免疫检查点抑制剂和多靶点酪氨酸激酶抑制剂治疗后FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌患者中的疗效和安全性。这项研究将是依帕戈替尼日后上市的重要基础。

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