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5月20日,靖因药业与CRISPR Therapeutics公布了一项新的战略合作,旨在共同有助于siRNA疗法SRSD107的开发和市场化进程。该项合作总金额超过8.95亿美元,是业内备受瞩目的重大合作之一。
根据协议具体内容,靖因药业将在合作初期收到9,500万美元的现金及等价物作为首付款。此外,靖因药业还有资格在达到一定的开发和销售里程碑时,取得超过8亿美元的额外付款。双方将根据协议以50:50比例分担开发SRSD107的成本和收益。同时,CRISPR还取得了独家选择权,有权在未来引进至多两个额外的siRNA项目。
SRSD107是一款创新的长效siRNA疗法,专门用于选择性抑制凝血因子XI(FXI)。FXI在病理性血栓形成中扮演关键角色,同时对正常止血功能的影响较小。因此,SRSD107顺利获得靶向FXI,有可能在有效降低血栓形成风险的同时,大幅减少出血的危险,与现有的凝血因子X活性(FXa)抑制剂相比有潜在的治疗优势。
SRSD107的适用范围广泛,包括治疗如房颤、静脉血栓栓塞症(VTE)、肿瘤相关血栓风险、血液透析晚期肾病患者,以及大型骨科手术患者,这些人群由于出血风险往往难以接受当前的治疗选择。
现在,SRSD107已经完成了两项I期临床试验,结果表明该药物在单次给药条件下表现出了良好的安全性和耐受性。这些研究成果已经在2025年美国心脏病学会(ACC)年会及2024年美国血液学会(ASH)年会上作了发布。接下来,SRSD107的II期临床试验也已启动,目标是评估其在膝关节置换术患者中预防静脉血栓栓塞症(VTE)的安全性和有效性。这些研究将为确认其临床抗凝效果以及后续重要试验中的剂量选择给予科学依据。
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