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近期，Ionis制药公司在其创新药物Tryngolza的研发中再创佳绩。该药物已在罕见病家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的治疗中取得成功，并取得美国FDA的批准。如今，Tryngolza在针对中度高甘油三酯血症患者的3期Essence临床试验中也取得了突破性成果。

试验结果显示，在接受治疗六个月后，患者每月接受80mg或50mg剂量的Tryngolza，其甘油三酯（TG）水平相较于安慰剂组分别显著降低61%和58%。该药物由Ionis公司开发，是一种独特的反义寡核苷酸（ASO）疗法，于2024年12月被批准用于成人FCS患者作为饮食控制的辅助治疗，以有效降低甘油三酯水平。这标志着Tryngolza成为FDA批准的首个FCS治疗方法，采用每月一次的自动注射器给药形式。

尽管FCS的患病率较低，仅为百万分之一至二，但Tryngolza在上市后的首季度内已取得600万美元的销售额。为拓宽药物的适应症，此次在中度高甘油三酯血症的3期临床试验中取得的成功，使其有望在更广泛的临床应用中发挥作用。

该研究对象为患有中度高甘油三酯血症且伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的患者。试验达成了主要研究终点，olezarsen的治疗效果显著，TG水平在接受高剂量及低剂量治疗后均显著下降。此外，在所有关键的次要终点上也表现出了显著的改善。大部分患者的TG水平降到了正常值范围之内，安全性评估中最常见的不良事件为注射部位反应，且大多数仅为轻微反应，表明olezarsen具有良好的安全性和耐受性。

Ionis制药计划在即将举行的科学会议上公布该研究的完整数据。同时，用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的3期CORE和CORE2研究结果预计将在今年的第三季度揭晓。如果研究顺利，Ionis计划于年内提交新的适应症申请。

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