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Ionis Pharmaceuticals公司近期宣布，其创新的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在Essence 3期临床试验中取得了持续的顶线结果。此研究针对的是伴有或不伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险的中度高甘油三酯血症患者。在为期6个月的治疗后，olezarsen能够显著降低患者的甘油三酯水平，达到了主要研究终点，并在所有关键次要终点上均显示出统计学上显著的改善。Ionis计划在即将召开的科学会议中公布这项研究的全部数据。此外，olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键性3期CORE和CORE2研究的结果预计将在2025年第三季度揭晓。

甘油三酯是人体能量的一种重要脂肪形式。对于成人，理想的甘油三酯水平通常应低于150 mg/dL，数值高于此则可能预示着高甘油三酯血症的存在。如果甘油三酯水平超过500 mg/dL，则被认为是严重高甘油三酯血症，一种常见的代谢异常状态。即便有现有的标准疗法，但全球仍有数百万人因此面临急性胰腺炎和动脉粥样硬化性心血管疾病的风险。对于甘油三酯水平超880 mg/dL的严重高甘油三酯血症患者，尤其是那些患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的人，急性胰腺炎的风险更高。

Essence试验是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，纳入了1478名符合中度高甘油三酯血症诊断标准的成年患者。该研究定义的标准为空腹甘油三酯水平≥150 mg/dL，且<500 mg/dL，并且患者被确定或存在ASCVD风险。部分参与者（9%）在基线时的空腹甘油三酯水平≥500 mg/dL。在开始研究前，这些患者至少接受了四周稳定且优化的标准降脂治疗。

参与者被随机分配，每四周接受一次50 mg（n=276）或80 mg（n=832）剂量的olezarsen皮下注射，或对照组的安慰剂治疗（n=369），治疗持续12个月。试验的主要终点是与安慰剂相比，6个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化。关键次要终点包括12个月时甘油三酯水平的变化比例、达到空腹甘油三酯水平<150 mg/dL的患者比例，以及其他血脂参数相对于安慰剂的变化情况。

分析结果表明，olezarsen在6个月时实现了主要终点，80 mg组和50 mg组分别达到了61%和58%的甘油三酯水平降低（p<0.0001）。同时，olezarsen在所有关键次要终点上也取得了成功，绝大多数患者的甘油三酯水平降至<150 mg/dL，恢复至正常水平。安全性和耐受性方面，olezarsen表现良好，最常见的不良事件是注射部位反应，发生率高于安慰剂组，但大多数为轻度。

Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制体内载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生，这是一种在肝脏中调节血液中甘油三酯代谢的蛋白质。美国食品和药物管理局（FDA）已在2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并在12月批准其作为饮食控制的辅助治疗方案，以帮助减少家族性乳糜微粒血症综合征成年患者的甘油三酯水平。

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