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5月22日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网发布信息，由江苏威凯尔医药研发并申报的安瑞替尼胶囊（VC004胶囊）拟列入优先审评程序。该药物适用于具有神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合的实体瘤成人患者及12岁及以上的青少年。这类患者需为局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的情况，且在缺乏有效替代方案或既往治疗失败的情况下使用。
安瑞替尼胶囊（VC004胶囊）是威凯尔医药自主创新研发的一种新型1类靶向抗肿瘤小分子药物，属于新一代TRK抑制剂，具备独特的抗耐药机制，能够为NTRK融合突变患者给予新的治疗选择。根据威凯尔医药官网的介绍，VC004现在正在中国进行单臂II期关键临床研究（临床试验编号为：NCT04614740），相关患者已经完成入组，即将递交新的药物申请（PNDA）；此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了该药物的IND申请。现在，国内外市场上尚没有批准上市的具备抗耐药特性的新一代TRK抑制剂，VC004在全球范围内被寄予厚望，成为领先的药物之一。
初步临床数据在2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2024）上公布，显示出VC004相比于第一代药物更高的临床应答率及显著的抗耐药性。在未曾接受TRK TKI治疗的患者中，RP2D剂量拓展组的确认客观缓解率（ORR）达到了73.1%；在既往使用TRK-TKIs出现进展的3例患者中，有2例肿瘤明显缩小，其中1例达到部分缓解（PR）状态。大多数使用VC004的患者都得到了迅速的症状改善和长期的生存优势，最长的持续缓解时间超过了36个月。在6例基线伴有脑转移的患者中，2例患者颅内病灶分别缩小61.8%和25%，而另外2例患者的非靶病灶在治疗4个月后消失。
在安全性方面，使用该药物的患者主要出现1到2级的治疗相关不良事件（TRAEs），且未出现致命性的不良事件。与其它同类药物相比，VC004并未发现新的安全性风险信号。总体而言，这种新药在安全性和有效性上展现出相对良好的前景。
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