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在2025年ASCO年会上，Kura Oncology公司携手Kyowa Kirin公司宣布，其研发的口服Menin抑制剂ziftomenib在进行中的1b/2期KOMET-001临床试验中取得了显著的持续成果。基于这些数据，Kura Oncology计划在今年第二季度向美国FDA提交新药申请（NDA）。

新闻稿中指出，ziftomenib作为首个被美国FDA授予突破性疗法认定的实验性药物，用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变型急性髓系白血病（AML）。临床试验数据显示，该药物在主要终点的达成上表现良好，实现了完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。在1b/2期试验中，CR/CRh率达到25%（28/112；95% CI：17–34），总缓解率为35%（39/112；95% CI：26–44）。而在2期试验的部分患者中，CR/CRh率为23%（21/92；95% CI：15–33）。

ziftomenib的耐受性良好，患者仅出现有限的骨髓抑制问题，由药物相关不良事件引发的停药比率为3%。这一药物专门靶向menin与KMT2A/MLL蛋白复合体的相互作用，旨在治疗具有NPM1突变的AML患者。值得注意的是，NPM1突变是AML中最常见的基因变异之一，大约占所有病例的30%。

研究人员表示，这一研究结果为治疗急性髓系白血病带来了新的希望，尤其是在面临“治无可治”困境的患者中展现出高缓解率。顺利获得此次突破，医学界期待这款新药会在未来为患者给予更多治疗选择和更好的预后。

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