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Ionis Pharmaceuticals公司近期宣布，其创新研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）在Essence的3期临床研究中取得了令人鼓舞的关键研究结果。此次研究的目标人群是罹患中度高甘油三酯血症的患者，无论他们是否伴有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险。

研究结果表明，在接受olezarsen治疗6个月后，患者的甘油三酯水平显著下降，达到了研究的主要终点。在所有关键次要终点上，该治疗也实现了统计学显著改善。在不久即将举行的科学会议上，Ionis计划公布这项研究的完整数据。

此外，Ionis还透露，olezarsen治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的3期核心研究CORE和CORE2的结果预计将在2025年第三季度公布。甘油三酯被认为是人体能量的重要来源，其水平通常应保持在150 mg/dL以下。超过此水平可能表明存在高甘油三酯血症，而超过500 mg/dL则被认为是严重高甘油三酯血症。这种代谢异常可能会导致急性胰腺炎（AP）和ASCVD的潜在风险，特别是对于甘油三酯水平超过880 mg/dL的患者而言，这一风险更为明显。

Essence研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，研究对象为1478名具备中度高甘油三酯血症的成年人（空腹甘油三酯水平≥150 mg/dL至<500 mg/dL）。部分参与者（9%）的空腹甘油三酯水平在基线时已达到或超过500 mg/dL。这些患者在研究前至少四周内接受进行了稳定的标准降脂治疗。研究中，患者被随机分配接受50 mg或80 mg olezarsen或安慰剂，一个月一次的皮下注射，疗程为12个月。

研究的主要目标是在治疗6个月后，olezarsen组相较于安慰剂组空腹甘油三酯水平的百分比变化。分析显示，主要终点成功达成，80毫克和50毫克剂量组的甘油三酯水平相较于安慰剂组分别下降了61%和58%（p<0.0001）。同时，olezarsen在所有次要终点上也表现出色。大多数患者的甘油三酯水平降至低于150 mg/dL，达到正常范围。

olezarsen的安全性和耐受性在研究中得到验证。在olezarsen组，注射部位反应是最常见的与治疗相关的不良事件，尽管其发生率高于安慰剂组，但大多数为轻度。作为一款反义寡核苷酸疗法，olezarsen旨在抑制肝脏中产生的调节甘油三酯代谢的载脂蛋白C-III（apoC-III）。

美国FDA已于2024年2月授予olezarsen孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并在同年12月批准其用于家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的降低甘油三酯水平的辅助治疗。

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