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6月4日，百时美施贵宝公司宣布，其创新药物罗特西普（商品名：利布洛泽）已获国家药监局批准在国内上市。这一药物将为极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征（MDS）引起的贫血患者给予治疗选择，特别是那些需要定期输注红细胞的成人患者。罗特西普是过去20年来首个专用于治疗贫血的MDS创新药物。
早在2022年1月，罗特西普已经在国内首次取得批准，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注量在24周内不超过15单位的β-地中海贫血成人患者。作为全球首创的红细胞成熟剂，罗特西普顺利获得调节红细胞的成熟过程来提升血红蛋白的水平。
罗特西普最早于2019年11月在美国上市，适用于输血依赖性β-地中海贫血患者。其后，在2020年4月，该药物被批准用于治疗MDS伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤患者的贫血问题，这类患者接受过红细胞生成刺激剂（ESA）但无效，并需要定期的红细胞输注。在2023年8月，美国FDA进一步批准罗特西普用于那些从未接受过ESA治疗但可能需要红细胞输注的极低至中等风险MDS成人患者。
在一项名为COMMANDS的研究中，罗特西普与一种ESA药物epoetinα进行对比，研究了其在未接受过ESA治疗的MDS贫血患者中的效果。研究结果表明，罗特西普在帮助患者摆脱红细胞输注及提高血红蛋白水平（Hb）方面优于对照组，其中达到主要研究终点的患者比例为60%，相比之下对照组为35%。同时，罗特西普显示出良好的安全性，常见的不良反应包括腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一组相关性血液恶性肿瘤，其特征是患者难以有效生成红细胞、白细胞和血小板，导致贫血及频繁或严重感染。伴有贫血的MDS患者通常需要通过输血来补充健康红细胞。然而，红细胞的频繁输注可能带来铁过载及感染等风险，影响患者的长期生存。
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