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6月4日，百时美施贵宝宣布其突破性药物「罗特西普」在中国取得第二个适应症的批准，即用于治疗因骨髓增生异常综合征（MDS）导致的输血依赖性贫血。这种独特的红细胞成熟剂正在为那些长期受困于“输血-铁过载-再输血”恶性循环的患者开辟新的疗法选择。

MDS：隐匿的生存困境

MDS是一种罕见且复杂的血液肿瘤，给患者的健康带来了巨大威胁。其病因在于骨髓造血干细胞的异常，严重削弱了正常的造血功能，使患者陷入“无效造血”的困境。这导致了大多数MDS患者出现严重贫血，不仅身体虚弱，也对日常生活造成了极大影响。现在，输血仍是治疗MDS贫血的常规手段，它虽能暂时提升血红蛋白水平，缓解贫血症状，但也引发了许多问题。

首当其冲的是铁过载风险。随着频繁输血，铁元素在体内逐渐积累，无法被正常代谢，最终可能在肝、心脏、胰腺等器官中沉积，引发功能损害，如导致肝硬化或心力衰竭等。此外，输血过程可能带来的发热、过敏反应，甚至增加感染风险，令患者面临更多治疗挑战。由于MDS患者免疫力低，每次输血也会增大感染外源病原体的风险。

罗特西普：创新的解决之路

在治疗MDS贫血方面，罗特西普的问世是令人振奋的，它给予了一种独特的治疗选择。罗特西普顺利获得精准靶向TGF-β超家族信号通路，其中异常激活的信号对红细胞生成有害，而罗特西普可特异性结合相关配体，阻断干扰红细胞生成的信号，同时促进晚期红细胞成熟，提高红细胞生成量，从根本上缓解贫血。

与传统输血不同，罗特西普强调“造血修复”而非单纯“输血替代”，不仅能减少患者对输血的依赖，还致力于恢复患者自身的造血功能，从而长期改善健康状况，显著提高生活质量。

实证数据：显著疗效

多项关键临床研究证实了罗特西普在MDS贫血患者中的显著疗效。在COMMANDS研究中，未使用红细胞生成刺激剂的患者中，罗特西普显现了出色的反应率，比对照组更高效地改善患者的贫血状况另一个研究，MEDALIST，专注于对红细胞生成刺激剂治疗无效的患者，罗特西普同样表现出色，输血脱离率远超对照组，为患者给予了新的治疗机会。

在中国进行的MDS-004研究进一步证明了罗特西普在不同患者群体中的广泛适用，无论病情多复杂，罗特西普都展示了卓越的疗效。长期效果也十分鼓舞人心，具有持续改善贫血和稳定血红蛋白的能力，并有效降低铁过载风险。

结语

罗特西普在中国取得新适应症的批准，象征着贫血治疗进入了一个新时代，从传统输血过渡到“促成熟疗法”。对于那些因常年依赖输血而倍感疲惫的患者，这一创新疗法有望帮助他们摆脱长期的输血束缚，迎接全新的生活。

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