点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
当地时间6月6日，Arvinas联合合作伙伴辉瑞共同向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Vepdegestrant的上市申请，用于治疗既往接受过内分泌治疗的具有ESR1基因突变的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。据Insight数据库显示，Vepdegestrant是全球首个申请上市的PROTAC药物。这种新一代口服选择性雌激素受体降解剂顺利获得激活细胞内的泛素-蛋白酶体系统，直接介导ER蛋白的降解，这项申请基于III期VERITAC-2研究的结果。
VERITAC-2研究是一项随机、开放标签的多中心III期临床试验，旨在比较Vepdegestrant与氟维司群在ER+/HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性，这些受试者均为在内分泌药物基础治疗后病情进展的病例。试验结果显示，在携带ESR1突变的晚期乳腺癌患者亚组中，Vepdegestrant相较于氟维司群显示出具有统计和临床意义的无进展生存期（PFS）改善。与氟维司群相比，Vepdegestrant降低了患病进展或死亡风险达43%。根据独立放射学委员会（BICR）评估，Vepdegestrant组的中位PFS为5.0个月，而氟维司群组为2.1个月。
在所有预先指定的亚组分析中，Vepdegestrant均表现出优于氟维司群的PFS优势。然而，在意向治疗（ITT）人群的PFS改善方面未达到统计学意义，Vepdegestrant的中位PFS为3.7个月，而氟维司群为3.6个月。次要终点的分析进一步确认了Vepdegestrant在ESR1突变亚组的疗效优势，Vepdegestrant组的临床获益率（CBR）为42.1%，显著高于氟维司群组的20.2%。客观缓解率（ORR）也体现出明显优势，分别为Vepdegestrant组的18.6%和氟维司群组的4.0%。总体生存期（OS）的探索性分析显示，现在数据尚未成熟。在安全性方面，Vepdegestrant总体耐受性良好，与之前的研究数据一致，且不良事件大多为轻至中度。
Vepdegestrant组患者胃肠道不良事件发生率和严重程度均较低，常见不良事件包括疲劳、丙氨酸转氨酶升高和天冬氨酸转氨酶升高等，因不良事件导致治疗终止的发生率为2.9%，而氟维司群组为0.7%。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
